多发硬化病生物药巨头的市场纵深（上）

 核心提示：2012年2月百健艾迪AVONEX PEN及滴定疗法作为恶化型多发性硬化症患者自我给药的两项创新获FDA 批准。2012年9月百健艾迪已委托百健艾迪医药咨询（上海）有限公司对β-1a干扰素进行了进口申请。

米内网专稿(研究员 lily-cha)2013年5月29日是第五个世界多发性硬化病日(World MS Day),它是由国际多发性硬化病联盟于2009年5月27日建立,以唤起全世界对多发性硬化症的关注,推动相关研究和医疗进展,并约定每年五月的最后一个星期三为世界多发性硬化日。

百健艾迪是多发硬化病治疗药的先驱,也是世界一流的生物工程公司之一。主要从事治疗神经变性的疾病、自身免疫失调及血友病等病症的药物的探索、开发、制造及销售。

百健公司成立于1978年,当时一群世界最具成就的生物学家齐聚瑞士日内瓦,为寻求生物学的突破建立了一个新公司Biogen NV,科学家们则在全世界各地各自小型的、独立的实验室开始工作。1980年,科学家宣布发现了α和β干扰素,若干年后,这个创新发现导致治疗多发硬化病β-1a干扰素(AVONEX)的出现。83年公司以BGEN之名成为纳斯达克上市公司一员,同年开始与大制药企业合作(包括默克)。85年硅谷风投资本家和一群科学家合力建立了艾迪制药公司,其目的是开发和商业化单克隆抗体。86年FDA批准INTRON A (α-2b干扰素)上市,用于治疗白血病,由百健公司授权销售,第一个产品商业化成功。88年百健和艾迪公司分别开始盈利。93年百健公司奠基人之一沃尔特吉尔伯特(Walter Gilbert)博士因在核苷酸序列的研究获得诺贝尔化学奖。96年FDA批准百健公司AVONEX治疗多发硬化病复发,成为此类疾病重要的新疗法。97年AVONEX进入欧洲,开始其在欧洲的扩张,由此进一步奠定其在MS市场地位。2000年百健公司发布与Elan合作开发和商业化TYSABRI (natalizumab,那他珠单抗),这是一种MS的创新疗法。2002年百健公司建立当时最大的生物药厂,开始了世界一流的运营。并开始建立具有公益性质的社区实验室,为中学生服务。2003年11月,百健公司和艾迪公司宣布合并建立百健艾迪公司。2004年TYSABRI获批,同时在瑞士小镇ZUG建立新的国际总部,继续其全球扩张的步伐。2007年公司继续向巴西、中国、印度等25个国家扩张。2009年福布斯杂志公布其成为制药与生物技术行业“全球成长表现优异”五强企业之一。

多发性硬化( multiple sclerosis, MS) 是一种常见的以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为特征的自身免疫性疾病,易发于15岁~40岁青壮年人群。它可引起感觉改变、视觉障碍、肌肉无力、讲话困难、认知障碍、平衡障碍等症状,严重的可以导致活动性障碍和残疾。

多发性硬化症是一种非常特殊、不罕见的神经系统的少见疾病,如果患上MS,患者的免疫系统会损害大脑和脊髓部位的神经元,攻击隔离这些神经的髓鞘。大约85%的患者最初所患的是复发-缓解型MS,其特点是急性发作或疾病会导致大脑部位形成病灶,并影响患者行走、观看和控制膀胱的能力,以及带来其他神经损伤。这些疾病的发作时间较短,患者通常会得到恢复。但是多数人因对此疾病缺乏认识而贻误了治疗良机,导致有些功能永久丧失。一旦出现这种情况,很多治疗将会变得无效。

多发性硬化症并不罕见,仅美国就有40万名患者遭受疾病带来的痛苦。亚洲相对来说发病率较低,然而近年来,中国此症的发病率有明显增高趋势。目前,我国已确诊的多发性硬化症患者大约在3万名左右,但事实上还有很多潜在的患者自己并不清楚。

最早用于治疗多发性硬化症的药物是促肾上腺皮质激素,1993年出现了第一个治疗MS的专用药Bateseron(β-1b干扰素),随后就是百健艾迪的AVONEX(β-1a干扰素)。AVONEX能降低复发缓解型MS患者的复发次数, 减轻病残程度, 减少病灶的数目及减小病灶的体积。该产品上市后即刻成为公司的造币机,并且从2002年开始轻松进入年销售十亿美元俱乐部,即使2002年3月FDA又批准了默克雪兰诺的同类药Rebif,也没有阻止其增长的步伐。    

但是根据Drugs.com公布2013年1季度美国市场处方药销量Top100显示,AVONEX今年一季度销售只录得3.38亿美元,同比下降9.05%,为排名下降前五中的第三位,其原因是由于诺华Gilenya等口服MS药物陆续上市,以及自己产品TECFIDERA的上市。作为第一代MS治疗药,虽然有良好的临床口碑,而且目前的应用仍然很广泛,百健艾迪也没有停下产品的深度开发,2012年2月百健艾迪AVONEX PEN及滴定疗法作为恶化型多发性硬化症患者自我给药的两项创新获FDA 批准。AVONEX PEN是首个获FDA批准的单独用于多发性硬化患者自我给药AVONEX的肌肉注射器,包括口径25,5/8英尺的针头、自动给药装置、安全锁及输药可视窗口,能够保障更为便捷安全的自我给药。试验显示90%的患者可以成功给药,现已引入欧共体和加拿大。美国《制药经理人》2013年全球制药50强排名显示,百健艾迪在2012年的处方药销售虽然排名不占优势,但其2012年的研发费用占处方药的销售比为35.1%,排名第一。在全球重磅药专利陆续到期、经济不明朗、紧缩措施、仿制药激烈竞争以及各大制药巨头捂紧钱袋之际,百健艾迪此时的研发投入显得异常珍贵。正是由于企业在研发上的大力投入,使企业始终站在创新的前沿。

在我国,首先进入市场的β-1a干扰素是默克雪兰诺的Rebif,米内网药品审评数据显示,2012年9月百健艾迪已委托百健艾迪医药咨询(上海)有限公司进行了进口申请,相信不久的将来,MS患者在治疗疾病时可以多一个选择。