GSK启动eltrombopag骨髓增生异常综合症III期SUPPORT研究

葛兰素史克（GSK）近日宣布，启动III期SUPPORT（TRC112121）研究。该研究在中级-1、中级-2或高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者中开展，将调查eltrombopag（Promacta/Revolade，艾曲波帕）+阿扎胞苷（azacitidine，当前标准护理）组合疗法相对于安慰剂+阿扎胞苷组合疗法的疗效。研究中将评估前4个治疗周期内无需血小板输注的患者比例。

骨髓增生异常综合症（MDS）是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。高达45%的患者会经历一定时期MDS后会转化成AML。MDS治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。就患者群体而言，MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。

今年3月，GSK向FDA提交了Promacta的补充新药申请（sNDA），寻求批准该药用于对免疫抑制疗法（IST）响应不足的重型再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症（cytopenia）的治疗。此前，FDA已授予Promacta治疗SAA的突破性疗法认定。重型再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见性疾病，患者骨髓无法制造足够的新的血细胞。目前，还没有药物获批用于对免疫抑制疗法（IST）无响应的SAA患者的治疗。对初始IST响应不足的SAA患者群体，约40%的患者会在疾病确诊5年内，死于感染或出血。

关于Eltrombopag（艾曲波帕）：

目前，Eltrombopag已获全球100多个国家批准，用于慢性免疫（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）患者血小板减少症（thrombocytopenia）的治疗，同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。

eltrombopag能够与促血小板生成素（TPO）受体相互作用，从而增加血小板的生成，该药在美国的商品名为Promacta，在欧洲及其他国家和地区的商品名为Revolade。